릴리, ‘BBB 돌파 기술’ 2조 베팅…뇌질환 유전자 치료 판 키운다 - 코메디닷컴
글로벌 제약사 일라이 릴리가 중추신경계(CNS) 질환을 겨냥한 유전자 치료제 개발을 위해 2조 원 규모의 대형 계약을 체결했다. 릴리는 미국 바이오기업 상가모 테라퓨틱스와의 라이선스 계약을
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먼저, 이 기사 내용 요약.
- 글로벌 제약사 일라이 릴리가 중추신경계 질환 치료를 위해 상가모 테라퓨틱스와 2조 원 규모의 계약을 체결했습니다
- 핵심은 뇌혈관장벽을 통과하는 ‘STAC-BBB’ 유전자 전달 기술 확보입니다
- 이번 계약은 상가모가 체결한 세 번째 대형 기술 라이선스 계약으로, 업계 내 기술 신뢰도가 높다는 것을 의미합니다

뇌 속까지 약물이 들어간다고?
중추신경계 질환 치료에서 가장 큰 장애물은 단연 뇌혈관장벽(BBB, blood-brain barrier)입니다.
뇌는 말 그대로 '철벽 수비'를 갖추고 있죠. 대부분의 약물은 이 장벽에 막혀 뇌 속으로 진입조차 못합니다.
그래서 많은 제약사들이 여태껏 ‘뇌에 도달하는 약물’을 만드는 것만으로도 골머리를 앓아왔습니다.
그런데 이번에 릴리가 확보한 ‘STAC-BBB’ 기술, 이 기술은 실제 영장류 실험에서 BBB를 효과적으로 돌파한 사례가 있습니다.
쉽게 말해, ‘고속도로 통행권’을 갖춘 유전자 치료제 기술이라는 이야기죠.
일라이 릴리, 이젠 CNS 질환까지?
일라이 릴리는 원래 당뇨병과 정신질환 치료제로 유명한 글로벌 제약사입니다.
최근에는 알츠하이머 치료제 분야에서도 두각을 나타내며 CNS(중추신경계) 치료 영역으로 활발히 확장 중입니다.
이번 계약으로 릴리는 STAC-BBB 기술을 활용해 최대 5개의 약물을 개발할 수 있는 권리를 확보했고,
그 대가로 선급금 약 261억 원, 그리고 성과금 포함 최대 2조 원 이상을 투자하게 된 겁니다.
어마어마한 규모의 투자죠.
그만큼 릴리가 중추신경계 유전자 치료제 시장의 미래를 확신하고 있다는 반증이기도 합니다.
상가모, '뇌를 여는 기술'로 3연속 메이저 계약 성공
이번 계약의 또 다른 주인공, 상가모 테라퓨틱스.
이 기업의 이름을 이제부터 좀 눈여겨볼 필요가 있습니다.
2023년 8월엔 제넨텍(Genentech),
12월엔 아스텔라스(Astellas)와의 대형 계약을 성사시켰고,
이번 릴리와의 계약은 세 번째 빅딜입니다.
이제 단순한 바이오벤처가 아니라,
‘중추신경계 타깃 약물 전달 기술 분야의 핵심 플레이어’로 올라섰다는 평가도 나옵니다.
게다가 이번 기술은 단순한 신약 후보가 아니라,
'플랫폼 기술'이란 점도 중요합니다.
한 번 기술이 입증되면, 다양한 약물과 결합이 가능하다는 의미거든요.
유전자 치료의 진짜 고비는 전달 기술
사실 요즘 유전자 치료제, 기술 자체는 많이 발전했어요.
하지만 늘 문제는 ‘어떻게 정확하게 필요한 곳에 전달할 것인가’였습니다.
눈, 간, 근육처럼 접근하기 쉬운 장기는 그나마 낫지만,
뇌는 다릅니다. 철통같은 BBB는 말 그대로 '약물 불침투 지역'이죠.
이번 STAC-BBB 기술은
AAV(Adeno-Associated Virus) 기반의 캡시드 벡터에 적용돼
바이러스를 통해 유전물질을 뇌세포에 전달하는 방식입니다.
이 기술이 실제 치료제로 상용화된다면,
알츠하이머, 파킨슨병, 루게릭병(ALS) 같은 난치성 신경계 질환에 게임체인저급 전환점이 될 수 있습니다.
향후 전망은? CNS 치료제의 패러다임 전환 예고
전문가들은 이번 릴리의 투자에 대해
"중추신경계 유전자 치료 분야의 판도가 본격적으로 움직이기 시작했다"고 보고 있습니다.
이 시장은 치료제 개발이 까다롭고 성공률이 낮지만,
한 번 성공하면 블록버스터 가능성이 높습니다.
실제로 알츠하이머 치료제 하나만으로도 수조 원의 매출이 발생할 수 있죠.
릴리는 이미 CNS 약물 개발 경험이 있고,
STAC-BBB 기술을 플랫폼으로 활용한다면 알츠하이머, 헌팅턴병, 희귀 유전성 뇌질환까지 영역을 확장할 수 있습니다.
다만, 이 기술이 아직 임상 1상 단계조차 진행된 것은 아니기 때문에
상용화까지는 수년이 걸릴 수 있다는 점도 염두에 두어야 합니다.
건강 관점에서의 해석: 질병보다 먼저 '전달'을 생각할 때
우리가 어떤 약이 있느냐보다 중요한 질문이 있습니다.
“그 약이 문제의 장기까지 도달할 수 있느냐?”라는 거죠.
이번 기술은 바로 그 '도달 문제'를 해결하려는 시도입니다.
특히 중추신경계 질환은 초기에 증상이 미묘해서 놓치기 쉽고,
한 번 손상되면 회복이 거의 불가능한 경우가 많습니다.
그래서 예방과 조기 치료가 핵심인데,
그걸 가능하게 해주는 건,
바로 '치료제가 정확히 도달할 수 있는 기술'입니다.
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